Marfanov syndróm

Marfanov syndróm je ochorenie spojivového tkaniva, pri ktorom dochádza k narušeniu syntézy fibrilínu, dôležitú súčasť mnohých štruktúr organizmu. Vyskytuje sa s frekvenciou 1 prípad na 10 až 20 tisíc ľudí, zatiaľ čo rasa a pohlavie nezáleží. V 75% prípadov je Marfanov syndróm zdedený od rodičov a vo zvyšku je výsledkom mutácií. 

životnosť

Pri absencii liečby pacienti s Marfanovým syndrómom zriedka žijú viac ako 30-40 rokov, ale s včasnou detekciou ochorenia a na základe odporúčaní lekára sa môže predĺžiť dĺžka života. Dnes ľudia s Marfanovým syndrómom môžu žiť do staroby, viesť mierne aktívny životný štýl. Bežnou príčinou úmrtnosti pacienta je ruptúra ​​aorty, ku ktorej dochádza počas intenzívnej fyzickej námahy..

Toto je najväčšie nebezpečenstvo choroby - ak nie je diagnostikované včas, človek sa považuje za absolútne zdravý a môže sa vynaložiť nadmerné námahy počas šprintu, plávania, bicyklovania alebo robenia tvrdej fyzickej práce. Vzhľadom na to, že ľudia s Marfanovým syndrómom sú často vysokí s dlhými končatinami, majú veľké rozpätie ramien, odporúčajú sa často sa vyskúšať v športe, čo zvyšuje riziko smrti.

Obsah článku:

  • Symptómy Marfanovho syndrómu
  • Príčiny Marfanovho syndrómu
  • Diagnóza Marfanovho syndrómu
  • Liečba marfanovho syndrómu

Symptómy Marfanovho syndrómu

Pacienti s Marfanovým syndrómom majú špecifický vzhľad, ktorý zjednodušuje diagnostiku ochorenia. Zvyčajne majú vysoký rast, predĺžené končatiny, zatiaľ čo spodná časť tela je dlhšia ako horná časť a rozpätie ramena je väčšie ako výška. Astenické postavenie kombinované s podváhou, ktoré je často menej ako 50 kg. Rozšírené prsty (arachnodactyly alebo "pavúkové prsty") umožňujú diagnostikovať ochorenia symptómom zápästia a príznakom palca (keď prst pozerá na celú falangiu z ruky, aj keď ju držíte v päste).

Ľudia s Marfanovým syndrómom sa vyznačujú charakteristickými vlastnosťami tváre, čo im dáva bežný výraz "vták" pre všetkých pacientov v tejto skupine. Oči sú hlboko nastavené, lebka je predĺžená, zuby sú preplnené kvôli malej veľkosti čeľuste, gotickej "oblohe". Vzhľad nosa je veľký, uši sú pomerne veľké a nízke. U jednej osoby je zriedkavé nájsť všetky tieto prejavy, najčastejšie medzi vonkajšími príznakmi je zaznamenaný iba vysoký rast a predĺžené prsty..

Kvôli slabosti spojivového tkaniva môžu pacienti s Marfanovým syndrómom mať striae (strihy na koži), ktoré nie sú spojené s ostrými skokmi v hmotnosti alebo hormonálnymi poruchami. Tieto príznaky sa zvyčajne vyskytujú v dolnej tretine chrbta, bedrovej oblasti a oblasti ramien..

Ďalším bežným príznakom je kýla, ktorá sa vyskytuje spontánne alebo po chirurgickom zákroku, vyvíjajúca sa v dôsledku slabých spojivových tkanív. Aj po chirurgickej liečbe sa môže objaviť kýla u pacienta s Marfanovým syndrómom..

  • Bežným príznakom orgánov videnia je subluxácia šošovky, ktorá sa vyvíja v dôsledku patológie väzivových väzív a tiež myopie. U pacientov sa môže vyskytnúť odlúčenie sietnice, sekundárny glaukóm, katarakta a iné ochorenia očí. Strata videnia spolu s kardiovaskulárnymi patológiami je hlavným nebezpečenstvom Marfanovho syndrómu.

  • Na strane muskuloskeletálneho systému sa často pozorujú zakrivenie chrbtice typu lordóza, kyfóza a skolióza, zarážka a deformácia hrudníka, hypermotilita kĺbov, svalová hypotónia a ploché nohy..

  • Na strane dýchacieho systému sa často objavujú patologické príznaky spojené s zakrivením hrudníka, v dôsledku čoho dochádza k stláčaniu pľúc. Zvýšené riziko spontánneho pneumotoraxu, ktoré by sa malo brať do úvahy pri športovaní a fyzickej aktivite.

  • Zo strany kardiovaskulárneho systému sa pozoruje oddelenie steny aorty, patológia srdcových chlopní.

Čo sa týka intelektuálneho vývoja pacientov s Marfanovým syndrómom, neklesne pod hranicu normy a v niektorých prípadoch môže výrazne prekonať. Takže pri priemernom IQ 85 jednotiek u pacientov s Marfanovým syndrómom môže byť IQ väčšie ako 115, čo je veľmi vysoký ukazovateľ a vyskytuje sa u nadaných ľudí. Predpokladá sa, že je to spôsobené vysokou úrovňou adrenalínu u jedincov s touto chorobou, a preto sú ambiciózni, v mnohých ohľadoch sú lepšie ako iní a rýchlejšie sa učia informácie.

Duševné procesy v prípade Marfanovho syndrómu sú zvláštne - deti s touto chorobou môžu byť hyperaktívne, nervózne a podráždene, majú vysokú sebavedomie, reagujú bolestivo na najmenšie podnety, často plačú. Avšak všetky tieto prejavy neznamenajú jednoznačne prítomnosť ochorenia, ale môžu byť spojené so zvláštnosťami temperamentu a priebehu duševných procesov..

Príznaky spojené so zrakovým postihnutím sa objavujú dosť skoro - subluxácia šošovky sa nachádza aj u jednoročných detí alebo diagnostikovaných vo veku 6-7 rokov pred vstupom do školy. Ďalšie patologické videnie - glaukóm, odtrhnutie sietnice a katarakta - sa objavujú u pacientov vo veku 15 až 40 rokov..

Marfanov syndróm sa prejavuje pocitom ťažkej únavy a vyčerpanosti po fyzickej námahe, svalovej bolesti, slabosti a hypotenzii - to všetko naznačuje dysfunkciu mitochondrií, ktoré poskytujú energetické procesy v bunkách.


Príčiny Marfanovho syndrómu

Marfanov syndróm je genetické ochorenie s dedením autozomálneho dominantného typu, príčinou jeho vývoja sú mutácie génu FBN1. Tento gén je zodpovedný za produkciu fibrilínu-1 - dôležitého štrukturálneho proteínu, ktorý je súčasťou väzu a elastických ciev. Keď sa porušenia v štruktúre týchto bielkovinových štruktúr spojivového tkaniva stanú viac ťahanými, zatiaľ čo strácajú odolnosť voči deformácii. Najnebezpečnejšie dôsledky takýchto zmien sa prejavujú viditeľnými orgánmi a kardiovaskulárnym systémom. Fibrillín-1 je nevyhnutný pre normálne fungovanie Zinnho väzivu, ktoré pripevňuje šošovku oka k ciliárnemu telu. Preto v rozpore s jeho syntézou, ktorá sa vyskytuje u pacientov s Marfanovým syndrómom, zinné väzivo je oslabené, čo sa prejavuje v skorých štádiách myopie u pacienta, subluxáciou šošovky, ale môže ďalej viesť k sekundárnemu glaukómu, čiastočnej alebo úplnej strate videnia.

Ďalšie funkcie fibrilínu v tele - tvorba extracelulárnej matrice, ktorá zaisťuje integritu spojivového tkaniva a normálnu funkciu bunkových rastových faktorov.

Aorta patrí medzi cievy elastického typu a obsahuje mnoho elastických väzov, na ktorých závisí jej odolnosť voči stresu. Ak je ich funkcia narušená, aorta expanduje a jej steny sa oddelia. Takáto situácia ohrozuje život pacienta a môže viesť k náhlej úmrtnosti v dôsledku prasknutia aorty počas intenzívnej fyzickej námahy. Rozšírenie aorty je nebezpečné pre ženy počas tehotenstva, najmä v treťom trimestri, ako aj počas pôrodu a niekoľkých mesiacov po.

Medzi ďalšie bežné srdcové patológie spojené s Marfanovým syndrómom patria lézie mitrálnej chlopne, ktoré si vyžadujú chirurgickú liečbu..

Marfanov syndróm je zdedený?

Marfanov syndróm je genetické ochorenie, ktoré je v 75% prípadov zdedené podľa typu rodiny a zvyšných 25% výskytu je výsledkom primárnej mutácie génu. V rodinách, kde je otec starší ako 35 rokov, narastá riziko vzniku dieťaťa s Marfanovým syndrómom.

Vývoj symptómov začína už v období perinatálneho vývoja - vlákna spojivového tkaniva v procese tvorby stratia silu, s ktorou začnú zmeny v elastických cievach, v muskuloskeletálnom systéme, očných väzych, tvrdom podnebí, srdcových chlopniach. Progresia ochorenia pokračuje v postnatálnom období a trvá celý život pacienta.


Diagnóza Marfanovho syndrómu

Marfanov syndróm je diagnostikovaný na základe fyzického vyšetrenia, rodinnej anamnézy, vyšetrenia kardiológa a oftalmológa a röntgenových vyšetrení hrudných orgánov..

Dôležitú úlohu v diagnostike zohrávajú tieto kritériá:

  • Prítomnosť porúch hrudníka, ktoré vyžadujú operáciu;

  • Prítomnosť patologických zmien v tkanivách a orgánoch vizuálneho, kardiovaskulárneho systému, charakteristického pre Marfanov syndróm;

  • Ektopia šošovky;

  • Horné trup je výrazne kratší ako horný trup, ich pomer je vyšší ako 0,86;

  • Dosah ramien je väčší ako výška (ich pomer je väčší ako 1,05);

Pri Marfanovom syndróme sa vylučovanie glykozamínov obličkami niekoľkokrát zvyšuje, čo sa tiež používa pri diagnostike.

EKG a echokardiografia dokážu zistiť srdcové abnormality. Na detekciu patologických stavov dýchacích ciest sa uskutočňuje vyšetrenie vonkajšieho dýchania. U pacientov s Marfanovým syndrómom sa často pozoruje opuch pľúcneho tkaniva, hyperkapnia, nerovnomerné rozloženie vzduchu v pľúcach a rôzne mechanizmy dýchania..

Štúdie DNA (priame automatické sekvenovanie) umožňujú určiť prítomnosť mutácií v géne FBN1 a identifikovať ich.


Liečba marfanovho syndrómu

Liečba Marfanovho syndrómu je symptomatická a zameriava sa na znižovanie negatívnych prejavov ochorenia kardiovaskulárnymi, vizuálnymi a inými systémami.

Aby sa zabránilo komplikáciám, odporúča sa pacientom vyhnúť sa športom spojeným s ostrými vrhami a trhlinami, ako je basketbal, šprinte, kontaktné športy, počas ktorých je možné zranenia. Nemali by sme však vôbec opustiť šport, také cvičenia, ktoré spôsobujú prudkú zmenu srdcovej frekvencie a srdcovej frekvencie do rizikovej skupiny. Ak kontrolujete svoj pulz počas športu a nepresiahnete bezpečné indikátory, takáto aktivita nie je kontraindikovaná.

Od útleho veku sa odporúča užívať lieky, ktoré znižujú záťaž na aortu, ako beta-blokátory. Ako súčasť komplexnej liečby sú deti s Marfanovým syndrómom predpisované vitamínové komplexy, antioxidanty a energeticky tropické lieky v priebehu jedného mesiaca niekoľkokrát do roka..

Patria medzi ne:

  • Tokoferol, kyselina askorbová, vitamíny skupiny B;

  • Tablety Riboxin;

  • Koenzým Q10;

  • Elkar;

  • Limontar v priebehu 10 dní v dávke 5 mg na 1 kg hmotnosti;

  • Dimefosfon.

Z nootropických liekov sa predpísal piracetam 400 mg dvakrát denne v priebehu dvoch mesiacov, opakovali sa 3-4 krát ročne.

Chirurgický zákrok pre srdcové symptómy choroby je potrebný, ak pacientova koreň aorty dosiahne 5 cm alebo viac..

Počas celého svojho života musí byť pacient s Marfanovým syndrómom neustále vyšetrovaný odborníkmi rôznych profilov - oftalmológov, kardiológov, ortopédov a genetikov, pretože sa v každom jednotlivom prípade prejavuje odlišne a spôsobuje dysfunkciu rôznych orgánov a systémov.

Okrem toho je potrebné dezinfikovať ohniská infekcie v ústnej dutine pomocou antibiotik, ako u pacientov s oslabenou imunitou Marfanovho syndrómu. Antibiotická terapia na profylaxiu sa používa aj pri malých chirurgických zákrokoch na zníženie pravdepodobnosti vzniku infekčnej endokarditídy..

Chirurgická korekcia zahŕňa nielen srdcové patológie, disekciu aorty a poškodenie ventilov, ale tiež ochorenia vnútorných orgánov a kostry, ktoré sa vyskytujú počas progresie Marfanovho syndrómu.

Beta-blokátory sa používajú nielen na zníženie zaťaženia kardiovaskulárneho systému, ale tiež účinne odstraňujú negatívne prejavy arteriálnej hypertenzie a arytmií charakteristických pre túto chorobu..